遺伝子治療と送達（デリバリー）システム | アジレント・テクノロジー

堅牢かつ革新的な技術で遺伝子治療の可能性を解放

遺伝子治療は成長しつつある治療分野であり、遺伝子の組み換えや置換によって疾患を治療します。さまざまな疾患や悪性腫瘍をターゲットとして、細胞に遺伝子治療を導入する際には一般的に、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター、レンチウイルスベクター、非ウイルスベクターが使用されます。製品の安全性と効能を保証するための分析メソッドが進歩したため、新しい遺伝子治療の開発が急速に成長を遂げました。分析機器、細胞ベースのアッセイ、および分子生物学ワークフローに関するアジレントの包括的なポートフォリオを活用して、安全で一貫性のある効果的な遺伝子治療製品を短期間で開発します。

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遺伝子治療開発のための強力なソリューション

分析機器、細胞ベースのアッセイ、および分子生物学ワークフローを活用することにより、安全で一貫性のある効果的な遺伝子治療製品を短期間で開発します。

ウイルスベクターを特性解析するための分析メソッド

包括的なワークフローを使用して、インタクトベクターから 1 つのアミノ酸修飾までの AAV を特性解析することにより、すべての重要品質特性をモニタリングします。

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遺伝子治療製品の細胞ベースのアッセイ

遺伝子治療製品の有効性とその他の下流の生物学的活性を測定します。

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遺伝子治療用の分子生物学ソリューション

遺伝子治療用の次世代シーケンシング、サンプル QC、および PCR ベースの特性解析ソリューションについてご覧ください。

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FAQ

遺伝子治療とはどのようなものですか？: 遺伝子治療は、生体細胞内の遺伝子発現の組み換えや操作によって、疾患を治療するために使用されます。遺伝子治療では、核酸を使用して疾患の原因の遺伝子を置換または不活性化するか、新しい遺伝子を細胞に導入して治療効果を得ます。

どのような種類の遺伝子治療がありますか？: 直接 in vivo 遺伝子治療では、ウイルスまたは非ウイルスデリバリー担体を体内に導入します。一般的に使用されているウイルスベクターは、アデノウイルスベクター（AV）またはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターです。ex vivo 遺伝子治療においては、体内からターゲット細胞を取り出し、疾患を治療するために細胞を操作し、体内に再注入します。例として、がんや造血幹細胞（HSC）を治療するために、キメラ抗原受容体（CAR）を使用して T 細胞または NK 細胞を操作することにより、血友病のような単一遺伝子疾患を治療することがあります¹。