遺伝子治療製品は、遺伝子の置き換え、不活性化、組み替えを行い、生体細胞の生物学的特性を変更して、病気を治療するために用いられます。直接in vivo 遺伝子治療では、ウイルスまたは非ウイルスデリバリー担体を体内に導入します。 生体外 遺伝子治療では、ドナーまたは患者から細胞を抽出し、これらを物理的、化学的、またはウイルスを使った方法により遺伝子的に置き換えて、その後、体内へ注入します1。
アジレントは、効能や安全性、製造の課題に対処するためのソリューションと、遺伝子編集、核酸品質管理、自動化、および次世代シーケンシング技術のための高度なツールを用意しています。
この仮想ラボでは、細胞工学、免疫表現型解析、エンジニアリングされた最適な免疫細胞の高スループットスクリーニングのためのソリューションを見ていきます。このような細胞治療の成功は、免疫細胞の選択的な工学的操作と、それに続けて、最適な候補物質を特定するために行われる幅広い生体外特性解析にかかっています。エンジニアリングされた免疫細胞の活性化、効能、消耗、代謝表現型を評価し、細胞の運命や適応度、機能を判断するためにアジレントが用意しているソリューションの数は増え続けています。
より正確な結果を得るための統合ゲノムツールとアプリケーションを見てみましょう。
高効率の CRISPR/Cas9 システムが、細胞治療の研究開発における正確かつ迅速な細胞の編集を可能にしました。 大規模なスクリーニングから焦点を絞った遺伝子編集まで、CRISPR は強力なゲノム編集技術です。
アジレントは Agilent SurePrint カスタムオリゴ合成プラットフォームを使用したゲノムスケールの CRISPR プールライブラリから、焦点を絞り、自由にカスタマイズが可能なプールスクリーニングまで、広範なゲノム編集製品を用意しています。 特異性が高く、非常に安定した化学合成シングルガイド RNA（sgRNA）を使って、プールスクリーニングからのヒットをフォローアップし、遺伝子機能の特性解析を行います。
データシートをご覧になって、高頻度の挿入欠失と最大の再現性で、迅速かつ簡単に編集するために、Agilent SureGuide purified sgRNAを使って細胞治療や遺伝子治療の研究目的を推進する方法をご確認ください。
次世代シーケンシング（NGS）は、病気などの生物学的研究に関連する遺伝子異変を研究する多くの分子生物学ラボには欠かせないものになりました。NGS で堅牢な結果を得られるかどうかは、ライブラリの品質に大きく左右されるため、シーケンシングのワークフローではライブラリの分析が重要なステップとなります。したがって、ライブラリ調整プロトコルの多くで、ワークフロー全体を通じたいずれかの段階での入力サンプルと、シーケンシングされる最終ライブラリでの品質管理（QC）が推奨されています。ライブラリのサイズと濃度に関する知識は、最適なデータ出力をもたらし、シーケンシング結果の信頼性を高めるようにシーケンサーを準備するために欠かせない情報を提供します。
Read theアプリケーションノートをご覧になり、Agilent 2100 Bioanalyzer、Agilent Fragment Analyzer、および Agilent TapeStation システムが、NGS ワークフロー全体で信頼性の高いサンプル評価を実現するため、品質の高い定量、適格性評価、核酸のサイジングをどのように行うかをお確かめください。
Agilent Fragment Analyzer と高感度 NGS キットを使用して解析された NGS ライブラリ。
全エクソームシーケンスは、ヒトゲノムのわずか 1 % ほどであるが、疾患の原因となる既知の変異が 85 % 含まれるタンパク質コーディング領域をシーケンシングするためのコスト効率のよい手法です2。この次世代シーケンシング（NGS）手法は、珍しい機能的変異の同定に効率的な戦略で、がんなどの疾病におけるネオアンチゲンの発見で重要な役割を果たします。
テクニカルノート を読み、自由にカスタマイズ可能な SureSelect Human All Exon V8 エクソームエンリッチメントワークフローを使ってタンパク質コーディング領域を効率的に調査する方法をご確認ください。この方法は、Agilent Bravo Automated Liquid Handling Platform と Magnis NGS Prep システム により完全に自動化されています。Agilent Alissa Interpret ソフトウェアを使ってシーケンスデータを分析し、包括的なエクソームシーケンスソリューションを提供
がん研究用のがんバイオマーカーを包括的にカバーします。
遺伝子編集
次世代シーケンス
サンプル QC
